日本のゲノム編集技術は米国や中国に追いつくか？

日本の研究チームはゲノム編集を改善する方法を発見したが、複雑な規制が日本の技術が臨床段階に到達するのを妨げている。

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ゲノム編集技術は生物のゲノムを改変することができ、遺伝子治療への応用が期待されています。 米国や中国を中心に臨床試験が進んでいるが、日本は出遅れている。 九州大学などの一部の研究者は、主流の編集ツールである CRISPR-Cas9 の問題に取り組み始めています。 これら日本の技術により遺伝子改変の精度は大幅に向上しましたが、まだ解決すべき課題もいくつかあります。

ゲノムは、アデニン、チミン、シトシン、グアニンとして知られる 4 種類の塩基の長い鎖で構成されています。 この塩基の配列はデオキシリボ核酸（DNA）と呼ばれ、遺伝情報の「文章」を表します。

遺伝子組み換えでは、DNA のどこに遺伝子が挿入されるかは偶然に任されます。 しかし、塩基の順序を変えるゲノム編集を使えば、遺伝子変化の位置を選択できる。 これが両者の最大の違いです。

2012年に米国のジェニファー・ダウドナ氏とフランスのエマニュエル・シャルパンティエ氏がCRISPR-Cas9を発明するまで、ゲノム編集の精度は低かった。CRISPR-Cas9は、DNA上の標的塩基配列の位置を特定する誘導物質と、その塩基配列に作用する酵素Cas9から構成される。 DNAを切るハサミとして。

CRISPR-Cas9 は、他のテクノロジーでは実現できない方法でゲノム編集を推進しました。 従来の技術に比べ、誘導物質によるターゲット設定が格段に容易になりました。 Cas9は使いやすく、強力な切断能力も備えています。

ダウドナ氏とシャルパンティエ氏は、生命科学研究の大幅な進歩により、2020年のノーベル化学賞を受賞した。 病気の原因となる遺伝子変異を修正する遺伝子治療など、医療分野への応用への期待が高まっている。 栄養成分を強化したゲノム編集食品の利用も国内外で進んでいる。

ただし、CRISPR-Cas9 の大きな問題は、酵素 Cas9 が標的領域を超えて切断する「オフターゲット効果」として知られる現象です。

ゲノム編集食品のように、対象の改変が成功し、改変が安全であることが判明した結果を選択できる場合には問題ない。 しかし、遺伝子治療のように事後選択が不可能な場合、遺伝子編集は予期せぬ遺伝形質などの重大な副作用を引き起こす可能性があります。

CRISPR-Cas9 を使用した遺伝子治療は、世界中で臨床試験でテストされています。 しかし、オフターゲット切断の結果として癌細胞が形質転換するリスクが懸念されています。 さらに、生存に必要な遺伝情報が破壊された結果、細胞が死ぬこともあります。 そのため、オフターゲット問題の解決が急務となっており、世界中で研究が進められています。

この研究の多くは、酵素の精度を向上させ、それによって他の領域が「流れ弾」によって切断されるのを防ぐことを目的としています。 しかし、どれも決定的な結果をもたらしていません。

そこで九州大学などの研究チームが、世界の競合他社とは根本的に異なるコンセプトで挑戦した。

研究チームによると、オフターゲティングは、標的を攻撃する精度の欠如ではなく、DNAを切断する際の酵素の過剰な強度によって引き起こされるという。 この前提に基づいて、彼らは Cas9 の切断強度を低下させる方法を模索しました。

彼らは、ガイド物質にシトシンと呼ばれる塩基を追加すると、Cas9 の DNA への結合が減少し、その結果切断強度が低下することを発見しました。 シトシンが多ければ多いほど、切断される量は少なくなります。 しかし、切断力を抑制しすぎると、対象物を切断できなくなります。 したがって、彼らは最適なシトシン数が見つかるまで実験を繰り返しました。

その結果、数十個のシトシンを追加することで、ターゲット位置を切断する精度が19倍向上しました。 さらに、チームは細胞死を減らすことに成功し、安全性が 1,800 倍向上しました。 最終的に、チームは遺伝子組み換えの精度を 3000 倍向上させることに成功しました。

九州大学の川俣正樹助教は「ゲノム編集の新たな標準技術になると考えている。すでに特許を申請し、ベンチャー企業を設立して社会実装を進めている」と話す。 「1年程度で遺伝子治療の臨床試験を開始し、数年後には実用化したいと考えています。」

ゲノム編集を用いた遺伝子治療の進歩に日本の技術が大きく貢献する可能性がある。

ただし、この新技術は日本ではなく米国で臨床試験でテストされる予定だ。 九州大学のベンチャー企業は米国デラウェア州にも登記されている。 米国では遺伝子治療の臨床試験を実施する環境が整っているためだ。

北海道大学生命倫理教授の石井哲也氏によると、CRISPR-Cas9を用いた遺伝子治療の臨床試験は世界中で75件実施されているという。 米国が33件で最多、中国が24件と続くが、日本には感染者がいない。 日本の遺伝子治療規制の複雑さがこの遅れの原因だと同氏は言う。

米国とヨーロッパにおける遺伝子治療の規制状況は単純であり、導入のための審査プロセスは迅速です。

しかし、日本ではさまざまな法令があり、申請手続きが複雑で、審査に時間がかかります。 法的枠組みの多くの側面は曖昧であるか、未開発です。

日本人の利益となる結果を得るには、日本人を対象に臨床試験を行うことが最も効果的であることは言うまでもありません。 簡単な治療法のない遺伝性疾患に苦しむ人々がいます。 そして彼らとその家族は遺伝子治療に希望を託しています。 遺伝子治療をめぐる臨床試験をめぐる環境改善は日本にとって急務となっている。

「国はゲノム編集の基礎研究に助成金を出すだけでなく、臨床応用に向けた環境整備も行うべきだ」と石井教授は言う。 「これら両方の分野がうまく調整されて初めて、米国と中国に追いつくことができるだろう。」

（記事は日本語で読む）著者：伊藤潤一郎

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